2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer A. Doudna， 以奖励其为 CRISPR/Cas 基因组编辑方法开发做出的贡献。CRISPR / Cas9 核酸酶系统需要两个组分：用于切割靶序列的 Cas 酶和与 20 个碱基对(bp)的靶 序列结合指导 RNA(sgRNA)。利用靶点特异性的 sgRNA 指导 Cas9 核酸酶 在基因组上的特定靶点进行 DNA 双链剪切，实现基因敲除(KO)和插入(KI)。

•CRISPR 基因编辑技术的优势

- 与传统的基因打靶方法相比，大大缩短了研发周期。

- 打破对小鼠遗传品系的限制，实现不同遗传背景或在已有基因修饰小鼠模型基础上的基因编辑。

- 降低基因敲除、敲入小鼠模型的定制成本。